AbbVie (NYSE: ABBV), compañía biofarmacéutica global, y Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR), compañía de terapias génicas en fase clínica especializada en desarrollar tratamientos innovadores para enfermedades neurológicas graves, han anunciado una colaboración e inversión de estrategia global exclusiva para desarrollar y comercializar anticuerpos vectorizados dirigidos a las especies patológicas de la alfa-sinucleína para el posible tratamiento de la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades (sinucleinopatías) caracterizadas por la acumulación anómala de la proteína alfa-sinucleína mal plegada.

La administración de una cantidad suficiente de anticuerpos a través de la barrera hematoencefálica es una de las mayores limitaciones de los tratamientos biológicos actuales para enfermedades neurodegenerativas que necesitan inyecciones sistémicas frecuentes con una gran cantidad de anticuerpos. La plataforma vectorizada de Voyager y su enfoque pretenden eludir esta limitación aplicando, con una posible administración intravenosa única, los genes codificadores en la producción de anticuerpos terapéuticos usando las cápsulas del virus adenoasociado (VAA) que penetra en la barrera hematoencefálica. Este enfoque podría resultar en niveles más altos de anticuerpos terapéuticos en el cerebro en comparación con la administración sistémica actual de anticuerpos.

«La expansión de la alianza de AbbVie con Voyager representa la posibilidad que vemos en la capacidad de su plataforma de anticuerpos vectorizados de sobrepasar la barrera hematoencefálica y aportar tratamientos biológicos de forma más efectiva», declara Jim Summers, PhD, vicepresidente, Discovery Neuroscience Research, AbbVie. «Esperamos que la tecnología de Voyager permita un mayor desarrollo de los tratamientos transformativos para pacientes con enfermedades neurodegenerativas».

«Nuestra plataforma científica nos permite desarrollar tratamientos genéticos de VAA únicos diseñados para acabar con la expresión genética que causa la enfermedad, aumentar la expresión de proteínas faltantes, o permitir la expresión de anticuerpos terapéuticos a través de la vectorización», afirma Andre Turenne, presidente y consejero delegado de Voyager Therapeutics. «Nos alegra poder expandir nuestros esfuerzos hacia una especie patológica de la alfa-sinucleína, debido a su papel en la progresión de la enfermedad, y AbbVie es el socio idóneo para avanzar en este nuevo objetivo y modalidad terapéutica».

La enfermedad de Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común en todo el mundo. Una característica de la enfermedad de Parkinson es la acumulación de alfa-sinucleína mal plegada, que podría derivar en la formación de depósitos de proteína y neurodegeneración progresiva. Los enfoques para interferir en este proceso podrían retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson y otras sinucleinopatías, incluyendo la demencia con cuerpos de Lewy y la atrofia sistémica múltiple.

Detalles de la colaboración sobre la alfa-sinucleína y condiciones económicas

El acuerdo de colaboración e inversión establece que Voyager se encargará del trabajo de investigación y desarrollo preclínico para la vectorización de anticuerpos dirigidos contra la alfa-sinucleína designados por AbbVie, tras lo cual AbbVie podrá seleccionar uno o más anticuerpos vectorizados para iniciar estudios que permitan avanzar en la designación de producto en fase de investigación clínica (PEI). Voyager será responsable de las actividades de investigación y de las actividades clínicas PEI y de Fase I, asumiendo los costes correspondientes. Una vez finalizado el desarrollo clínico de Fase I, AbbVie tendrá la opción de adquirir una licencia para el programa de anticuerpos vectorizados de alfa-sinucleína para su desarrollo clínico posterior y la comercialización global para indicaciones como la enfermedad de Parkinson y otras sinucleinopatías.

Voyager recibirá un pago inicial de 65 millones de dólares y una inversión potencial de hasta 245 millones de dólares para estudios preclínicos y de Fase I. Voyager también podría recibir una cantidad adicional de 728 millones de dólares en posibles pagos por desarrollo, regulación y objetivos comerciales cumplidos para cada uno de sus compuestos de anticuerpo vectorizado de la alfa-sinucleína.  Voyager podría recibir derechos de autor sobre las ventas netas comerciales a nivel global de cada anticuerpo vectorizado de la alfa-sinucleína. Además, podría recibir hasta 50 millones de dólares en objetivos comerciales cumplidos.