La llegada de las terapias avanzadas ha supuesto un cambio de modelo sanitario, una innovación sin precedentes y una esperanza de futuro para el control y la cura de enfermedades graves y con elevada mortalidad, no solo del cáncer sino de otras muchas patologías.

“Este nuevo paradigma acabará proyectándose sobre el conjunto de la organización, gestión y financiación de los sistemas sanitarios y conllevará también cambios en el contenido y ejercicio de las distintas profesiones sanitarias, así como en la posición y derechos de los pacientes”. Esta es una de las reflexiones que se desprenden del informe “La era de las terapias avanzadas. Medicamentos CAR-T: un cambio profundo para los sistemas sanitarios”. 

Este documento —presentado por el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá, con la colaboración de Novartis— ha sido elaborado por un grupo de expertos del ámbito docente, sanitario y jurídico: Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá; Melchor Álvarez de Mon, catedrático de Medicina de la Universidad de Alcalá; Lucinda Villaescusa; profesora titular de Farmacología de la Universidad de Alcalá; y Julio Sánchez Fierro, abogado y Doctor en Ciencias de la Salud por la Universidad de Alcalá.

Tal y como afirma el profesor Zaragozá, inicialmente, la terapia génica se centró en las enfermedades raras con defectos monogenéticos perjudiciales. “El creciente éxito de estos ensayos impulsó el desarrollo de enfoques en otras patologías, como trastornos neurodegenerativos y enfermedades crónicas. En la actualidad, la mayor parte de los ensayos clínicos están centrados en oncología, ofreciendo resultados muy esperanzadores, no solo para el tratamiento de tumores hematológicos sino también en otro tipo de tumores sólidos”.

Dentro de este escenario de innovación disruptiva, destacan las terapias CAR-T, tratamientos personalizados en los que se combina la inmunoterapia celular adoptiva con la terapia génica, la ingeniería de tejidos o la combinación de alguna de las anteriores. Se trata de un tipo de terapia en la que se emplean células inmunitarias del propio paciente, los linfocitos T, modificados genéticamente, para que expresen un receptor de antígeno quimérico que sea capaz de identificar y destruir las células cancerosas. 

El dominio intracelular del receptor de antígeno quimérico es crítico para la actividad de las células T ya que regula la activación, proliferación y citotoxicidad a través de diferentes vías de señalización”, explica la profesora Villaescusa. 

En cuanto a los avances en investigación en el campo de las CAR-T, el profesor  Álvarez de Mon destaca que se está asistiendo a una auténtica explosión en lo que respecta a los aspectos biotecnológicos, farmacológicos y clínicos. Según señala, las asociaciones de los CAR-T con otros agentes terapéuticos, la identificación de biomarcadores de la respuesta clínica o la mejora de la tolerabilidad de los CAR-T, son algunos de los aspectos que están siendo investigados en estos momentos para optimizar el empleo de estos fármacos.

Paciente informado y ventajas de las terapias CAR-T

De acuerdo a la Ley Básica de Autonomía del Paciente —Ley 41/2002, de 14 de noviembre—, estos tienen derecho a ser informados de la disponibilidad su tratamiento. En el caso de los CAR-T, este derecho se materializa en conocer si se les está ofreciendo un medicamento CAR-T autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) (fabricación industrial); un medicamento fabricado específicamente para él (exención hospitalaria autorizada por la Agencia Española de Medicamentos y productos Sanitarios [AEMPS]); o un ensayo clínico. En este sentido, Julio Sánchez Fierro manifiesta que, desde el punto de vista de los pacientes, “las CAR-T requieren que se agilice el acceso, y que este sea equitativo, en todo el territorio nacional. Estas terapias no deben considerarse una graciosa prestación, sino un derecho, por lo que los pacientes deben estar bien informados”.

Según explica Julio Sánchez Fierro, las terapias CAR-T tienen varias ventajas: “Desde el punto de vista farmacológico, se trata de terapias disruptivas que aportan precisión y alta eficacia y que cuentan con regulación para garantizar la seguridad del paciente. Esta habrá de completarse en España, al igual que en Francia y otros países”afirma. Desde la perspectiva de los clínicos, “estas terapias son herramientas terapéuticas que les permiten lograr resultados óptimos frente a patologías muy graves, de momento cánceres hematológicos, pero esperemos que pronto también en tumores sólidos. Así, el uso de estas terapias debe ajustarse a las aprobaciones regulatorias pertinentes, que están basadas en resultados demostrados en ensayos clínicos”

“Para el Sistema Nacional de Salud, las terapias avanzadas favorecen la introducción de cambios organizativos, pero hay que revisar el Plan de Abordaje de las terapias avanzadas del Ministerio de Sanidad en función de la experiencia y fortaleciendo la cooperación y el trabajo en red. Además, se tienen que promover cambios en el modelo de financiación y potenciar acuerdos alternativos, como la aportación de valor o el pago por resultados, así dotarlo de recursos a través del Fondo de Cohesión”, apostilla Julio Sánchez Fierro.

Por su parte, Marta Moreno, directora de Relacionas Institucionales del Grupo Novartis España, afirma que es muy importante “trabajar de la mano de la Administración para co-crear el modelo más adecuado de acceso para este tipo de terapias tan innovadoras, tanto desde el punto de vista del valor que aportan, del posible cambio en la gestión asistencial que puede conllevar, así como por ser medicinas totalmente personalizadas para cada paciente”.

Realidad clínica médico-paciente

Tras la presentación del informe, ha tenido lugar una mesa redonda para profundizar en cómo es la realidad médico-paciente en el contexto de las terapias avanzadas en nuestro país. En ella han participado el Dr. Antonio Pérez-Martínez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediatría del Hospital Universitario La Paz; y Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC).

Según afirma el Dr. Pérez-Martínez, en estos momentos, las terapias avanzadas, y en concreto la terapia CAR-T, “constituyen una gran oportunidad para la colaboración entre la ‘academia’ y la ‘industria farmacéutica’, para mejorar los CAR-T actuales, para optimizar el tratamiento en las indicaciones actuales y para buscar nuevas indicaciones en enfermedades no resueltas”. 

Por su parte, Begoña Barragán ha destacado que las terapias CAR-T han abierto una nueva esperanza para la curación del cáncer y de otras patologías, pero todavía queda mucho camino por recorrer. “Para seguir adelante es fundamental que médicos y pacientes vayamos de la mano. Nuestro derecho a estar correctamente formados e informados sobre los tratamientos aprobados disponibles y el tipo de terapia que vamos a recibir cobra más sentido que nunca”.